Um menino de 12 anos dos Estados Unidos iniciou, na última quarta-feira (1º/5), uma terapia gênica que pode curá-lo da anemia falciforme. Pessoas com a condição produzem glóbulos vermelhos em um formato diferente do habitual, o que acaba atrapalhando a oxigenação do corpo, prejudicando a qualidade de vida e levando à morte prematura.
Kendric Cromer é o primeiro paciente do mundo a usar o medicamento Lyfgenia. A medicação usa células-tronco do próprio paciente, que serão “editadas” pelo método CRISP. Após a “edição”, as células-tronco são reinfusionadas no paciente e deverão ser capazes de orientar a produção de células normais.
O tratamento foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA), em dezembro de 2023. Antes dele, a única possibilidade de cura era um transplante de medula.
“Ver pessoas que vivem com doença falciforme receberem terapia genética no mundo real é um sonho feito realidade”, diz Andrew Obenshain, presidente da bluebird bio, a start-up farmacêutica que criou a medicação.
As células de Kendric foram coletadas no Children’s National Hospital, em Washington, capital dos Estados Unidos e receberam modificações em laboratório por quase 30 dias, antes de serem reintroduzidas no corpo dele.
Anemia falciforme
A anemia falciforme é uma doença genética que altera os glóbulos vermelhos do sangue, também chamadas de hemácias. Responsáveis por transportar o oxigênio ao corpo, elas tem um formato semelhante ao de uma bacia. Nas pessoas com a doença, essas células têm formato de foice, o que impede o oxigênio de ser transportado corretamente.
No Brasil, 1 a cada 650 nascidos vive com a condição, que é especialmente frequente em pessoas com ascendência negra.
CRISPR: edição de genes promete curar anemia falciforme e põe outras doenças na mira
Em entrevista anterior ao Metrópoles, o médico brasileiro Bruno Solano, que trabalhou desenvolvendo parte da pesquisa para os tratamentos de anemia falciforme com CRISPR explicou como o remédio funciona.
“No caso da anemia falciforme, o que fazemos é reativar caminhos do DNA que orientam a produção de hemácias com o gene da hemoglobina fetal. Quando somos fetos, produzimos um tipo diferente de hemoglobina em nossos glóbulos vermelhos, que não é afetado pela anemia falciforme. Ao editar o DNA, fazemos o corpo voltar a produzi-los da maneira embrionária e evitar a formação da hemácia defeituosa”, disse Solano.
O tratamento usado com Kendrik ainda não tem aprovação no Brasil. O remédio é indicado nos EUA para pacientes com 12 anos ou mais com doença falciforme. Em alguns casos nos ensaios clínicos, o remédio levou a um maior risco de câncer hematológico, com 2 pacientes desenvolvendo leucemia, o que obriga as pessoas tratadas com Lyfgenia a serem monitoradas a cada 6 meses.
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